الموافقة على دواء جاسكايد
وافقت الهيئة العامة للغذاء والدواء على تسجيل دواء “جاسكايد” (نيراندوميلاست) لعلاج البالغين المصابين بالتليف الرئوي مجهول السبب، وهو مرض رئوي نادر يتراكم فيه النسيج الليفي الندبي في الرئتين دون سبب واضح، ما يؤدي إلى ضيق تنفس وسعال مستمر.
آلية العمل والنتائج السريرية
ويصنف الدواء ضمن مثبطات الفوسفوديستراز من النوع الرابع، مع تأثير تفضيلي على النوع الفرعي PDE4B الموجود في الرئتين؛ وبثبيط هذا الإنزيم يرتفع مستوى أحادي فوسفات الأدينوزين الحلقي (cAMP) داخل الخلايا وتقلّ التعبير عوامل النمو المحفزة للتليف والسيتوكينات الالتهابية التي ترتفع لدى مرضى التليف الرئوي مجهول السبب. واعتمدت الموافقة على تقييم شامل للفعالية والسلامة والجودة استند إلى الدراسة الأساسية من المرحلة الثالثة FIBRONEER-IPF التي ضمت 1,177 مريضًا وزعوا عشوائيًا لتلقي “جاسكايد” بجرعة 9 ملغ أو 18 ملغ مرتين يوميًا أو الدواء الوهمي لمدة 52 أسبوعًا. في الأسبوع 52، بلغ متوسط انخفاض FVC 115 مل للمجموعة التي تلقت 18 ملغ، و139 مل للمجموعة التي تلقت 9 ملغ، مقابل 184 مل لمجموعة الدواء الوهمي؛ أي فرق قدره 69 مل للجرعة الأعلى و45 مل للجرعة الأدنى، مع إظهار كلا الجرعتين تحسنًا إحصائيًا في إبطاء تراجع وظائف الرئة. كما دعمت هذه النتائج دراسة سابقة من المرحلة الثانية ضمت 147 مريضًا، حيث أظهر تناول “جاسكايد” بجرعة 18 ملغ مرتين يوميًا تحسنًا في FVC بعد 12 أسبوعًا مقارنةً بالدواء الوهمي، وأظهرت أن أكثر الآثار الجانبية شيوعًا كانت الإسهال، الغثيان، فقدان الشهية، فقدان الوزن، وآلام الظهر، وتشير النشرة إلى ضرورة استخدام الدواء تحت إشراف طبي.
الدعم من برنامج الأدوية اليتيمة ورؤية 2030
يهدف برنامج الأدوية اليتيمة إلى دعم تطوير وتسجيل الأدوية المخصصة للأمراض النادرة والحالات ذات الخيارات العلاجية المحدودة، مما يسرّع وصول العلاجات المتخصصة ويوسع الخيارات المتاحة، ويتماشى ذلك مع أهداف برنامج تحول القطاع الصحي الذي يشكل جزءًا من رؤية السعودية 2030.
